Ο FDA ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, μια δόση θα κοστίσει 3,5 εκατομμύρια δολάρια

Η Ομοσπονδιακή Υπηρεσία Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε μια νέα θεραπεία για μια σπάνια ασθένεια της πήξης του αίματος που θα κοστίσει 3,5 εκατομμύρια δολάρια ανά δόση, καθιστώντας το το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.

Το φάρμακο, που ονομάζεται Hemgenic, είναι μια γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, μια σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος. Τα πιο σοβαρά συμπτώματα περιλαμβάνουν αυθόρμητα και επαναλαμβανόμενα επεισόδια αιμορραγίας που είναι δύσκολο να σταματήσουν, αναφέρει το Science alert .

Η αιμορροφιλία Β είναι πιο συχνή στους άνδρες παρά στις γυναίκες, και παρόλο που ο ακριβής αριθμός είναι δύσκολο να βρεθεί, οι εκτιμήσεις δείχνουν ότι σχεδόν 8.000 άνδρες στις ΗΠΑ πάσχουν επί του παρόντος από τη δια βίου ασθένεια.

Το κύριο φάρμακο που χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β στις ΗΠΑ παρέχει στους ασθενείς έναν πολύ αναγκαίο παράγοντα πήξης, αλλά το κόστος θεραπείας καθ’ όλη τη διάρκεια της ζωής του είναι υψηλό. Για όσους έχουν σοβαρά συμπτώματα, απαιτείται ένα συνηθισμένο και ακριβό θεραπευτικό σχήμα, το οποίο μπορεί να αρχίσει να μειώνεται σε αποτελεσματικότητα με την πάροδο του χρόνου.

Σήμερα, οι ερευνητές εκτιμούν ότι το κόστος της ζωής του ενήλικα για κάθε ασθενή με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β είναι περίπου 21 έως 23 εκατομμύρια δολάρια. Το κόστος θεραπείας στο Ηνωμένο Βασίλειο είναι φθηνότερο από ό,τι στις ΗΠΑ ή αλλού στην Ευρώπη, αλλά εξακολουθεί να ανέρχεται σε δεκάδες εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή κατά τη διάρκεια της ζωής του.

Το Hemgenic, από την άλλη πλευρά, είναι ένα ενδοφλέβιο προϊόν μίας δόσης που χορηγείται σε μία δόση. Το προϊόν χορηγείται στο σώμα μέσω ενός φορέα που βασίζεται σε ιούς, ο οποίος έχει σχεδιαστεί για να παρέχει το DNA στα κύτταρα στόχους στο ήπαρ. Αυτή η γενετική πληροφορία στη συνέχεια αντιγράφεται από τα κύτταρα, διαδίδοντας τις οδηγίες για μια πρωτεΐνη πήξης γνωστή ως παράγοντας IX.

Δύο μελέτες έχουν μέχρι στιγμής δοκιμάσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Hemgenix.

Σε έναν από αυτούς, μεταξύ 54 συμμετεχόντων με σοβαρή ή μέτρια αιμορροφιλία Β, οι ερευνητές βρήκαν αυξημένα επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα IX, μειώνοντας την ανάγκη για τακτική αντικατάσταση της θεραπείας που είναι διαθέσιμη αυτή τη στιγμή στους ασθενείς.

Μετά τη λήψη της γονιδιακής θεραπείας, ο ρυθμός με τον οποίο οι ασθενείς ανέπτυξαν ανεξέλεγκτη αιμορραγία μειώθηκε κατά περισσότερο από 50 τοις εκατό σε σύγκριση με το βασικό τους ρυθμό.

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες περιελάμβαναν πονοκεφάλους, συμπτώματα που μοιάζουν με γρίπη και αυξημένα ηπατικά ένζυμα, τα οποία θα πρέπει να παρακολουθούνται στενά από τους γιατρούς.

«Η γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία βρίσκεται στον ορίζοντα για περισσότερες από δύο δεκαετίες. «Παρά την πρόοδο στη θεραπεία της αιμορροφιλίας, η πρόληψη και η θεραπεία των αιμορραγικών επεισοδίων μπορεί να επηρεάσει αρνητικά την ποιότητα ζωής ενός ατόμου», δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA.

Προσθέτει ότι αυτή η έγκριση παρέχει μια νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με αιμορροφιλία Β και αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για όσους αντιμετωπίζουν το υψηλό βάρος της νόσου που σχετίζεται με αυτή τη μορφή αιμορροφιλίας.

Δεν είναι ακόμη σαφές εάν αυτή η θεραπεία γονιδιακής θεραπείας είναι θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, αλλά τα αρχικά αποτελέσματα είναι πολλά υποσχόμενα.

. . .

Αφήστε μια απάντηση

Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται.